AB2 Bio宣布准备招募Tadekinig Alfa关键性的3期试验,Tadekinig Alfa是一种新型的人重组白介素-18结合蛋白,用于在美国被诊断为NLRC4-MAS突变或XIAP缺乏的儿童

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2019年3月21日,瑞士洛桑/ B3C新闻专线/——亚博网网址AB2生物有限公司瑞士先进的临床分期的生物科技公司,专业发展创新疗法治疗严重的系统性autoinflammatory疾病,今天宣布一个单臂开放标签设计与随机撤军阶段为其持续的关键阶段3试验在一个试验性新药申请(印第安纳州)其产品候选人Tadekinig阿尔法,已经被美国食品和药物管理局(FDA)。Tadekinig alfa是一种重组人白介素-18结合蛋白,靶向治疗il -18介导的失调和持久性炎症过程,这是自身炎症和自身免疫性疾病的基础,如NLRC4-MAS、XIAP缺乏症、全身性青少年特发性关节炎和成人发病的Still’s病。

“我们很高兴关于FDA的接受和期待继续我们修改下关键的3期临床试验协议,这将给所有的病人机会最初接受Tadekinig阿尔法而不是只有50%的机会在之前版本的协议,”AB2 Bio的医学主任Eduardo Schiffrin医学博士说。“到目前为止,还没有被批准的治疗与高游离IL-18水平相关的自身炎症性疾病的方法。因此,患有这些严重和危及生命的疾病的病人的医疗需求很大程度上没有得到满足。通过测试一种可能有效的新疗法,我们希望能改善他们的生活前景和生活质量。”

AB2 Bio目前正在美国和加拿大招募患者。包括试验地点在内的临床试验细节可在ClinicalTrials.gov标识符:NCT03113760下找到。

关于NLRC4-MAS突变或XIAP缺乏导致的单基因白细胞介素-18驱动的自身炎症的关键的3期试验
最近,NLRC4基因的单点突变被发现。这些基因、获得性功能突变导致严重的、危及生命的系统性炎症,与极高水平的IL-18相关,IL-18是Tadekinig alfa的治疗靶点。AB2 Bio正利用其实验药物Tadekinig alfa对NLRC4突变患者和携带凋亡蛋白x联抑制剂(XIAP)突变的患者进行关键的3期临床试验。NLRC4突变和XIAP缺乏是原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的一部分。

关于噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)
HLH是一种可能危及生命的疾病,其特征是严重的全身炎症,如果不及时治疗,可能迅速发展为多器官衰竭和死亡。HLH患儿通常在出生后的头几个月或几年内出现症状,包括发热、全血细胞减少、凝血功能障碍和噬血细胞症。这些疾病可以是遗传的(遗传的或原发的),也可以是继发性的,如风湿病、癌症或感染。在风湿性HLH或巨噬细胞激活综合征(MAS)的情况下,潜在的致病过程包括由高度活化的淋巴细胞和巨噬细胞产生的“细胞因子风暴”。Tadekinig alfa治疗方案的一个关键方面是,它干扰免疫主导介质游离IL-18。

重组人白介素-18结合蛋白Tadekinig alfa
Tadekinig alfa是一种重组白细胞介素-18结合蛋白(r-hIL-18BP),与主要炎症介质IL-18高亲和力结合。它是皮下注射的。健康人的血液中存在大量的IL-18和IL-18BP,使游离的IL-18无法检测到。而在炎症性疾病患者中,IL-18/IL-18BP平衡被破坏,导致游离活性IL-18水平升高,导致病理性炎症。虽然有时限的炎症反应是一种旨在清除病原体、限制对身体伤害的自然防御机制,但失调和持续的炎症过程是一些慢性炎症和自身免疫性疾病的基础。Tadekinig alfa通过清除游离IL-18,从而减轻炎症,恢复IL-18/IL-18BP平衡。

在1/1b期临床试验和2期临床试验中,Tadekinig alfa的安全性和耐受性已在人体试验中得到证实。Tadekinig alfa疗效的早期迹象已经在成人顽症发作的Still’s病患者的2期试验中显示,在NLRC4-MAS、XIAP和系统性发作的青少年特发性关节炎的单例患者中也显示了。

关于授予Tadekinig alfa法定名称
Tadekinig alfa已经被FDA授予孤儿药,用于治疗HLH和Still’s病,包括成人发病的Still’s病和系统性青少年特发性关节炎,以及EMA授予HLH的治疗药物。此外,FDA已批准用于治疗伴有系统性炎症的单基因IL-18相关自身炎症的突破性治疗指定,以及用于治疗原发性HLH的儿科罕见病指定。

关于游离IL-18的检测——精准医疗的关键
AB2 Bio已经开发出一种检测游离IL-18的专利检测方法,从而能够识别游离IL-18相关和驱动的适应症。可以识别游离IL-18水平高的患者,以最大化Tadekinig alfa治疗的临床影响。不太可能对Tadekinig alfa产生反应的患者将不会不必要地暴露于潜在无效的治疗。

关于AB2生物
AB2生物有限公司是一个私人高级临床分期的生物科技公司的创新园位于洛桑fédé罗音(EPFL),瑞士。AB2 Bio致力于自身炎症性疾病治疗的发展。

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