Orchard Therapeutics科学顾问委员会成员Donald B. Kohn医学博士在2018年ASH年会上发表了OTL-102基因治疗X-CGD患者的临床概念验证数据

果园的标志

第一次在该人群中显示潜在的基因疗法治疗导致12个月后持续的功能中性粒细胞水平

美国波士顿和英国伦敦,2018年12月5日/ B3C新闻专线/——亚博网网址果园疗法(纳斯达克:ORTX (ORTX)是一家处于领先商业阶段的生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活。2018年12月4日,在2018年美国血液病学会(ASH)年会主席研讨会上,展示了一项正在进行的、评估OTL-102治疗x相关慢性肉芽肿疾病(X-CGD)的学术临床试验的临床概念验证数据。X-CGD是一种致命的遗传性免疫缺陷疾病,它是由一种基因突变导致中性粒细胞无法有效杀死细菌和真菌病原体而引起的。这种免疫缺陷导致反复的慢性和严重感染,往往需要住院治疗,并导致导致早期死亡的慢性后遗症。OTL-102的临床前和临床开发最初是由Genethon(埃夫里,法国)发起的,然后授予Orchard许可证。

“这些临床概念验证数据首次表明,接受X-CGD治疗的患者在12个月或更长的时间内能够恢复免疫体外自体基因疗法”,伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的儿童免疫学教授、维康基金会首席研究员Adrian Thrasher说。“在7名接受评估的患者中,有6名患者的中性粒细胞持续水平超过了10%,这一水平已经足够让我们看到潜在的临床益处。”这一重要的里程碑,连同改善的临床结果和新出现的无基因毒性迹象的安全性,表明OTL-102可能为X-CGD患者提供一种变革性治疗。”

临床概念验证数据来自7名X-CGD患者(年龄2-27岁),他们接受自体OTL-102治疗体外慢病毒基因治疗,利用自灭活慢病毒载体(G1XCGD)。在7名可评估的患者中,有6名患者在治疗12个月或更长时间后表现出16-46%(平均30.2%)的中性粒细胞功能持续,之前公开的数据表明,这超过了显示潜在临床益处和生化功能和免疫恢复所需的最低10%阈值。另外两名患者接受了治疗,但在治疗后3个月内死亡,原因是研究人员认为这些并发症与晚期疾病进展引起的已有疾病相关的共患病有关。这些结果是第一个证明体外对于严重感染的X-CGD患者,自体造血干细胞基因治疗有可能产生持续12个月或更长时间的中性粒细胞功能。

为期12个月的OTL-102随访数据是Kohn博士在ASH总统研讨会上的演讲的一部分。科恩博士是儿科血液学/肿瘤学的杰出教授;微生物学、免疫学和分子遗传学;以及加州大学洛杉矶分校的分子和医学药理学。

科恩博士说:“X-CGD是一种严重的、危及生命的疾病,会显著降低患者的质量和寿命。目前的治疗选择,包括预防性抗生素、抗真菌药物和造血干细胞移植都有显著的相关风险和局限性。通过提供首次证明自体造血干细胞基因治疗有可能导致持续的运作水平中性粒细胞,从而长期的临床效益,我们希望otl - 102可能提供一种新的治疗选择X-CGD病人提高生活的质量和长度,逃离了慢性感染和炎症相关的疾病。”

2019年,Orchard计划与监管部门讨论OTL-102项目在X-CGD患者中的临床发展路径。

关于X-CGD
x连锁CGD是一种罕见的、危及生命的原发性免疫缺陷,由CYBB基因突变引起。CYBB编码gp91phox蛋白,这是NADPH氧化酶复合物的重要组成部分,是产生超氧化物和有效杀死摄入微生物所需的呼吸爆发的必要条件。结果,特定的白细胞,包括主要的中性粒细胞,无法有效地消灭细菌和真菌。患有这种疾病的病人容易受到严重的、慢性的细菌和真菌感染。此外,X-CGD还会引起炎症,其特征是肉芽肿的形成,可能损害重要器官,包括胃肠道和肺。反复发作的感染和炎症严重降低了患者的预期寿命和生活质量。预防性的抗菌和抗真菌药物不能预防疾病的进展,目前唯一的治疗方法,异体造血干细胞移植,可能与移植物抗宿主病相关的毒性和移植异体细胞所需的化疗条件有关。

关于果园
Orchard Therapeutics是一家完全整合商业化阶段的生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法,改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活。

Orchard的一系列自体离体基因疗法包括Strimvelis,这是第一个被欧洲药物管理局批准用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)的自体离体基因疗法。额外的项目主要免疫缺陷,neurometabolic障碍和人包括三个高级registrational研究ADA-SCID,异染性脑白质营养不良(MLD)和Wiskott-Aldrich综合征(是),临床项目x连锁慢性肉芽肿性疾病(X-CGD)和输血依赖beta-thalassemia (TDBT),以及一个广泛的临床前管道。

Orchard目前在英国和美国都有办事处包括伦敦、旧金山和波士顿。

前瞻性陈述
本新闻稿包含某些前瞻性声明,是根据1995年私人证券诉讼改革法案的安全港条款作出的。这样的前瞻性陈述可以通过诸如“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“项目”、“预期”和“未来”等词语来识别,或者类似的表达方式来识别前瞻性陈述。前瞻性陈述包括明示或暗示的陈述,其中包括Orchard对(美国和欧洲)与监管部门讨论时间的预期,以及提交审批候选产品(包括OTL-102)的监管时间的预期;Orchard对OTL-102处理X-CGD的潜力的看法;它对其临床试验数据的报告和结果以及X-CGD的调控途径的期望是。这些声明既不是承诺也不是保证,但受制于各种风险和不确定性,其中许多超出果园的控制,这可能导致实际结果与这些前瞻性声明中预期的有实质性的差异。特别是风险和不确定因素包括,但不限于:成功,成本,和时机果园的产品开发活动和临床试验,包括之前的结果,如安全或耐久性的影响,观察从之前的研究或临床试验将被复制或将继续在正在进行的或未来的研究或试验涉及果园的产品候选人,和果园的能力获得和维护监管部门批准其产品的候选人。果园没有义务公开更新或修改任何前瞻性声明,无论是由于新的信息,未来事件或其他原因,除非法律要求。有关果园面临的这些风险和其他风险的进一步披露,请参阅果园向证券交易委员会公开备案的信息。

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