果园治疗接收EMA PRIME指定为OTL-300,研究性慢病毒基因治疗输血依赖性β-地中海贫血的治疗

乌节标志

美国波士顿和英国伦敦,2018 10月04日/亚博网网址B3C通讯社/ -果园治疗,一家领先的商业级的生物技术公司致力于将患者通过创新的基因治疗罕见疾病的生活,今天宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予优先医药(PRIME)指定到OTL-300,研究性自体离体慢病毒基因治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDBT)的治疗中,β-地中海贫血的最严重的形式。

总理计划旨在增加对治疗目标的高未满足需求的地区的发展监管支持。PRIME指定提供增强的互动与EMA既优化发展,加速的应用程序评估。为PRIME被接受,一个研究性治疗必须展示出潜在的治疗优势可用的治疗方案或受益患者无电流疗法。

对于OTL-300 PRIME指定基于临床前和早期临床方案评估自身数据体内在TDBT患者,包括在目前10名患者正在进行验证的概念临床试验从名患者采集的数据的基因治疗由圣拉斐尔,马拉松式节目学院为基因治疗进行。截至9月2018,OTL-300已经在总共9例患者进行评估。7名患者有至少12个月的随访,为2018年4月的,在五个观察患者输血频率和量的要求显著减少。此外,三四个儿科患者输血免费,因为约一个月后处理,并在三分之二的成年患者中观察到输液量减少的要求,一个病人输血无过一段九个月。所有患者都活着,在这个临床试验治疗的名患者的安全数据表明OTL-300一般是良好的耐受性。

“我们对TDBT患者早期的临床试验数据,这是在2015年在延长造血干细胞基因治疗的办法,已经在这样的条件,成功为腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)的希望开始鼓励,威斯科特 - 奥尔德里奇综合征(WAS)和异染性脑白质营养不良(MLD)其他疾病与未满足的医疗需求,诸如TDBT,”朱丽安娜说法拉利,研究科学家,谁在圣Raffaele-马拉松式节目学院为基因治疗导致的地中海贫血基因治疗项目。“造血干细胞基因治疗可以提供一个很有前途的替代目前的护理标准为成人和儿童的生活与TDBT。”

TDBT是起因于HBB基因(或β-珠蛋白基因)超过200突变中的一个罕见的遗传性血液病症。TDBT的特点是失败的增长和体重增加,感染,危及生命的贫血,前两年的生活中发生的。唯一的治疗方法是异基因造血干细胞移植携带显著移植相关的发病率和死亡率。多数患者TDBT接受慢性输血由于其症状的严重性和,因此,通常会发展的副作用,如铁过载,这需要额外的铁螯合疗法,导致进一步严重的副作用和生活质量下降。

“我们很高兴的是,EMA已基于从正在进行的临床试验,利用令人鼓舞的初步成果给予PRIME指定为OTL-300我们离体慢病毒基因治疗方法来治疗TDBT的基本遗传原因,认真遗传性血液疾病危及生命,”马克说罗瑟拉,果园的总裁兼首席执行官。“PRIME指定让我们有机会与EMA更紧密地参与并有可能加快我们提供受TDBT患者和家属一个创新的新的治疗选择的能力。”

OTL-300是由乌节从GSK在2018年4月收购,源于GSK和医院圣拉斐尔和马拉松式节目基金会之间的合作,开拓,通过他们的联合马拉松式节目学院为基因治疗,在米兰,在2010年这种合作发起的作用led to the development of Strimvelis, the world’s first approved autologous离体基因治疗产品。


关于果园
果园治疗是一个完全集成的商业化阶段的生物技术公司致力于将患者的生命与通过创新的基因治疗严重和危及生命的罕见疾病。

果园的自体体外基因疗法的产品组合包括Strimvelis,腺苷批准欧洲药品管理局第一自体体外基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)。原发性免疫缺陷的其他程序,神经代谢紊乱和血红蛋白病包括用于ADA-SCID,异染性脑白质营养不良(MLD)和威斯科特 - 奥尔德里奇综合征为X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)和三个高级registrational研究(WAS),临床程序输血依赖性β-地中海贫血(TDBT),以及一个广泛的临床前管道。

果园目前在英国和美国,包括伦敦,旧金山和波士顿设有办事处。

关于圣拉斐尔,马拉松式节目学院为基因治疗(SR-Tiget)
总部设在意大利米兰的圣拉斐尔,马拉松式节目学院为基因治疗(SR-Tiget)是奥斯佩达莱(Ospedale)圣拉斐尔和基金会马拉松式节目,在意大利的主要生物医学慈善机构,其宗旨是推动生物医学研究走向的固化的合资企业罕见的遗传性疾病。由Luigi Naldini导演,SR-Tiget成立于1995年进行的基因转移和细胞移植的研究及其成果转化为不同的遗传性疾病的基因和细胞疗法的临床应用。


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