葛兰素史克公司签署战略协议,以转让罕见疾病基因治疗产品组合中的果园治疗

乌节标志 GSK标志

  • 协议加强了基因治疗罕见疾病果园作为全球领导者的地位
  • GSK发生在果园19.9%的股权和座位上板

英国伦敦,2018年4月12 / B3C通讯社/ -亚博网网址GSK和果园治疗今天宣布了一项战略合作协议,根据该GSK将转让批准和研究性罕见疾病基因疗法的产品组合,以果园,确保项目的持续发展和访问患者。这次收购将加强果园的在基因治疗罕见疾病的全球领导者的地位。葛兰素史克将继续投资于在细胞和基因治疗其平台能力的发展,重点是肿瘤。

根据协议,GSK将成为果园治疗的投资者,接受19.9%的股权与公司董事会的一个席位一起。葛兰素史克公司也将在特许权使用费和相关的投资收购商业分期付款的形式获得经济方面的考虑。GSK和果园将交换制造,基因治疗药物的开发技术和商业洞察力和学习,保证了资产的成功。

果园治疗是总部设在英国和美国临床阶段的基因治疗公司,致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活。葛兰素史克的项目收购补充了原发性免疫缺陷和遗传代谢性疾病的临床和临床前基因疗法的乌节路的管道。

果园已经获得的基因治疗方案产品组合包括:Strimvelis,第一个自体离体与腺苷儿童基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷(ADA-SCID),由EMA批准在2016年,在异染性脑白质营养不良(MLD)和维斯科特奥尔德里奇综合征(WAS),和一个临床正在进行registrational研究二迟阶段的临床方案计划β地中海贫血。乌节还将收购权独家授权从马拉松式节目/奥斯佩达莱(Ospedale)圣拉斐尔概念研究的临床证明完成后,另外三个临床前项目进行粘多糖贮积症1型(MPS1或胡尔勒氏综合征),慢性肉芽肿病(CGD)和球细胞脑白质营养不良(GLD)。

The agreement follows GSK’s strategic review of its rare disease unit, announced in July 2017, as part of the Group’s ongoing prioritisation and strengthening of its pharmaceuticals pipeline with a focus on priority programmes in two current therapy areas, respiratory and HIV/infectious diseases, and two potential areas, oncology and immuno-inflammation.

约翰·莱波雷,高级副总裁,R&d管道,葛兰素史克,说:“葛兰素史克是我们在与奥斯佩达莱(Ospedale)圣拉斐尔,基金会马拉松式节目的细胞和基因治疗的先驱者合作,并取得在米兰MOLMED的进步感到自豪。Since we announced our intent to review these medicines, our goal has been to identify the right owner who can build on what we’ve already achieved, and can advance these important medicines for patients, allowing GSK to focus on building its broader cell and gene therapy platform capabilities. Orchard are committed to patient access, and we’re confident that this agreement combined with the ongoing relationship between the two companies will support the progression of these valuable programmes to enable them to benefit patients.”

马克·路德,CEO,果园说:“收购该产品的进一步推进果园的目标是成为一个全球性的,全面整合公司主导基因治疗领域的罕见疾病。此次收购立即扩大了我们的原发性免疫缺陷和遗传性代谢紊乱的专营权,并增加了在未来其他特许权的可能性。在果园,我们致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活。我们期待着在GSK和它的合作伙伴的巨大成就建设。本次收购和协议与MOLMED计划传递安全GSK节目的持续发展,并充分利用果园的深厚的专业知识和能力。在这两个晚期方案MLD和WAS例如,临床数据*非常令人鼓舞,我们期待着继续前进发展。”

弗朗西斯Pasinelli,基金会马拉松式节目的总经理,说:“我们有信心,GSK和果园治疗之间的协议代表了在圣拉斐尔,马拉松式节目研究所开发用于基因治疗的基因治疗方案的未来前景的好机会。果园治疗罕见疾病承诺将确保对管道中的所有疾病的努力的连续性。由于病人的需要诞生出一个慈善机构,这将使我们能够实现我们的愿景,这是可行的带来疗法以人罕见的遗传性疾病中挣扎。”

果园治疗将承担从与奥斯佩达莱(Ospedale)圣拉斐尔和基金会马拉松式节目,并从MOLMED葛兰素史克公司的合作协议,葛兰素史克公司2010年的合作协议所产生的所有义务。

为了支持这些项目的影响微乎其微到项目的平稳过渡,两家公司已同意的过渡期,在此期间GSK将继续通过开展一些活动,以在2018年底。


关于自体离体基因治疗
自体离体基因治疗是一种可以用来解决利用患者自身的干细胞罕见遗传疾病的新颖的个性化治疗的方法。造血干细胞是取自患者和基因修正身体外部(ËX体内)用病毒载体携带缺失或缺陷基因的功能拷贝。然后经遗传校正细胞移植回患者。利用患者自身的细胞提供了一个完美的生物匹配。这消除了对捐赠者的搜索需求和失败的植入或移植物抗宿主病的其中来自第三方供体移植的主要并发症的风险。果园Therapeutics公司正在致力于维护访问Strimvelis为患者在欧洲。

关于GSK
科学为主导的全球性医疗保健公司,特殊目的:帮助人家去做的更多,感觉更好,寿命更长。

关于果园治疗
果园疗法是一家私人持股的临床阶段的生物技术公司,致力于开发创新的基因治疗转化的病人罕见和威胁生命的疾病的生活。果园,总部设在英国和美国,在伦敦,旧金山和波士顿的存在,已经与基因疗法的世界领导人,包括英国伦敦大学学院,大奥蒙德街医院,曼彻斯特大学和中央曼彻斯特大学医院,合作的University of California Los Angeles and Boston Children’s Hospital. Orchard’s growing pipeline of autologous离体对于罕见的免疫缺陷和代谢紊乱慢病毒基因治疗方案包括已经用于治疗罕见遗传性疾病提供治疗的变革临床后期阶段的程序。2016年公司被评为了激烈的15公司通过激烈的生物技术,并从再生医学的加州理工学院(CIRM)获得了$ 19日万美元的赠款,以提高他们的自体离体慢病毒基因治疗ADA-SCID。2017年,果园中的B系列资金,以进一步发展其在平行提升制造能力管道的募集$ 110百万。


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GSK英国传媒查询
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GSK分析师/投资者查询
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汤姆·库里,+ 1 215 751 5419(费城)
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关于前瞻性陈述GSK警示性声明
葛兰素史克公司提醒投资者,GSK做出的任何前瞻性陈述或预测,包括本公告中作出,会受到风险和不确定性,可能导致实际结果与预期产生重大差异。这些因素包括,但不限于,那些在公司的年度报告2017年在项目3.D“首席风险和不确定性”所描述的20-F表格。


*参考文献:

  1. 塞萨。慢病毒造血干细胞基因治疗在早期发作的异染性脑白质退化症:一个非随机,开放标签的即席分析,阶段1/2试验。柳叶刀2016年,DOI:
    http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)30374-9
  2. Aiuti一慢病毒的造血干细胞的基因治疗的患者威斯科特 - 奥尔德里奇综合征;科学2013;08月23日; 341(6148)
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