果园治疗和Généthon宣布基因治疗联盟X连锁慢性肉芽肿病

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伦敦,英国和埃夫里,法国,二○一七年十二月一十五日/ B3C通讯社/ -亚博网网址果园治疗(“果园”),临床阶段的生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活今天宣布与Généthon了战略联盟,开发X连锁慢性肉芽肿病的基因治疗(“X-CGD“)。Généthon是一个非营利性的研究和发展组织,其使命是制定从研究到临床验证罕见的遗传性疾病的基因治疗。

X连锁CGD是从X染色体上的基因突变产生的,影响主要是男生原发性免疫缺陷。患者患这种病很容易受到严重的细菌和真菌感染和过度的炎症任何器官特点是肉芽肿形成,例如危及生命,胃肠道和泌尿生殖道。感染和炎症的反复发作严重降低预期寿命和患者的生活质量。

Under the terms of the agreement, Orchard has obtained an exclusive option to license Généthon’s rights and know-how related to the G1XCGD lentiviral vector, including rights to the data generated under ongoing clinical trials supported by Généthon in the US and in Europe to assess the safety and efficacy of CD34+ autologous stem cells transduced with G1XCGD for the treatment of X-CGD. The program has already received an Orphan Drug Designation in Europe where the trial has been supported by the FP7 Health program of the European Commission through the Net4CGD collaborative project. As part of the agreement, Yposkesi, the industrial platform for gene and cell therapy created by Généthon, AFM-Telethon and the Sociétés de Projets Industriels (“SPI”) from BPI-France (Banque Publique d’Investissement) will manufacture a number of G1XCGD lentiviral batches for Orchard.

阿德里安·思拉舍儿科免疫学教授、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所维康信托基金首席研究员和唐纳德·科恩儿科学系教授;微生物学、免疫学和分子遗传学(MIMG);也是加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心的成员奥查德的科学顾问委员会成员评论说:“在第一批研究对象身上看到的结果让我们深受鼓舞。第一次,我们看到基因校正的中性粒细胞在非常好的治疗水平上持续存在,允许解决正在进行的感染,但没有克隆事件。这是一个非常令人兴奋的结果。”

果园的总裁兼首席执行官马克·路德说:“这与Généthon联盟扩大我们在初级免疫缺陷足迹。它增加了一个重要的第二临床分期程序我们引线程序OTL-101在ADA-SCID(腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷),这是目前在预注册阶段。我们期待着与Généthon和YposKesi工作,很高兴能有急需的患者益处这一联盟将提供。”亚博直播首页

“作为一个由患者协会创建的研发机构,我们的目标是确保患者能够获得我们开发的创新药物。我们很高兴能与Orchard合作,继续这项计划的发展。这项计划可能会获得市场批准,从而为这种危及生命的疾病的患者提供治疗。”评论Généthon的CEO弗雷德里克Revah。


关于果园治疗有限公司
果园治疗是总部设在英国伦敦,并在加利福尼亚州福斯特城一家私人持股的临床阶段的生物技术公司。果园致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活。果园合作的作品与世界上一些在基因治亚博直播苹果破解版疗中,包括伦敦大学学院,大奥蒙德街儿童医院NHS信托基金会,英国曼彻斯特大学和中央曼彻斯特大学医院NHS信托基金会,洛杉矶加州大学和领导中心Boston Children’s Hospital. In 2016 the company was named a Fierce 15 Company by Fierce Biotech. Also, Orchard and UCLA were awarded a $19 million grant from the California Institute of Regenerative Medicine (CIRM) in 2016 to advance the development of autologous离体慢病毒基因治疗ADA-SCID。

关于Genethon
由AFM-Telethon创建的法国肌肉萎缩症协会,Genethon,位于法国埃夫里,是一个非营利性研发组织,致力于开发孤儿基因疾病的基因治疗,从研究到临床验证。Genethon专门从事基因治疗药物的发现和开发,在临床、临床前和研究阶段有多个正在进行的项目,单独或与外部学术或生物技术伙伴合作,针对神经肌肉、血液、免疫系统、肝脏和眼病。亚博直播苹果破解版

关于X-CGD
X连锁慢性肉芽肿病是主要影响男孩原发性免疫缺陷。X-CGD占CGD患者人口的三分之二,约1 000名活产的估计发病和世界各地的成千上万的患者普遍存在的人口。所述潜在缺陷在于,作为构成NADPH氧化酶复合物的一个重要部分(催化亚基;亚基gp91-PHOX蛋白)的基因。患者患这种病很容易受到严重的细菌和真菌感染和过度的炎症任何器官特点是肉芽肿形成,例如危及生命,胃肠道和泌尿生殖道。感染和炎症的反复发作严重降低个人的寿命。


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